El primer registro español para estudiar en niños con cardiopatías congénitas un fármaco que ha revolucionado el tratamiento del corazón adulto gana la IX Beca Menudos Corazones

Hay tratamientos que llevan años transformando la vida de los pacientes adultos con insuficiencia cardíaca, y que sin embargo apenas se han estudiado en niños. Los iSGLT2 son uno de ellos. Muchos hospitales ya los recetan a menores con cardiopatías congénitas, miocardiopatías u otras enfermedades del corazón, pero cada equipo lo hace con su propio criterio, porque no existe ninguna investigación sistemática que diga cómo se comportan en esta población. Eso es justo lo que quiere cambiar el proyecto que acaba de ganar la IX Beca Menudos Corazones de Investigación Médica, dotada con 12.000 euros y convocada junto a la Sociedad Española de Cardiología Pediátrica y Cardiopatías Congénitas (SECPCC).

El proyecto se llama ‘Registro multicéntrico de pacientes pediátricos con insuficiencia cardíaca en tratamiento farmacológico con iSGLT2 (ICPED-iSGLT2)’, y lo lidera Sergi César, cardiólogo pediatra del Hospital Sant Joan de Déu (Barcelona), junto a las doctoras Stella Pie (Hospital Josep Trueta, Girona) y Estefanía Martínez (Hospital Sant Joan de Déu). Su objetivo: crear el primer registro español que reúna, de forma ordenada, cómo se usan los iSGLT2 en niños, niñas y adolescentes con enfermedades del corazón y qué les ocurre a quienes los toman.

Un fármaco para la diabetes que terminó salvando corazones

Los iSGLT2 (inhibidores del cotransportador sodio-glucosa tipo 2) no nacieron pensando en el corazón. Se crearon para tratar la diabetes, ayudando al riñón a eliminar azúcar por la orina. Pero con el tiempo pasó algo que nadie buscaba: los pacientes que los tomaban ingresaban menos por problemas cardíacos. Hoy son uno de los tratamientos que más ha cambiado el pronóstico de la insuficiencia cardíaca en personas adultas.

«En niños, en cambio, apenas sabemos nada», explica Sergi César. «Se han empezado a utilizar, cada equipo con su criterio, y no existe información ordenada sobre cómo se están usando ni sobre qué les ocurre a esos pacientes«.

Y no es un detalle menor, porque los niños y las niñas con cardiopatías congénitas no son un grupo uniforme. «No son adultos en pequeño», insiste César. «Los que tienen una cardiopatía congénita forman un grupo muy variado: corazones con formas distintas, varias operaciones a las espaldas, y una insuficiencia cardíaca que puede llegar por caminos muy diferentes. A ellos se suman los niños con miocardiopatías, enfermedades del propio músculo cardíaco que a menudo son de origen genético. Además, todos ellos están creciendo, de modo que lo que necesitan y cómo les afecta un fármaco cambia con los años».

Tres preguntas a responder

El registro ICPED-iSGLT2 no parte de cero: quiere responder tres preguntas, en este orden. Primero, si el tratamiento es seguro en niños. Después, cómo se está usando realmente en el día a día de las consultas. Y por último, cómo evolucionan los pacientes que lo reciben.

Para lograrlo, el equipo espera sumar hospitales de referencia de toda España y llegar a un mínimo de 120 pacientes pediátricos con cardiopatías congénitas, miocardiopatía hipertrófica o miocardiopatía dilatada. Antes de dar ese salto, ya probaron el sistema en dos hospitales muy distintos entre sí a propósito. «Sirvió para comprobar que el sistema funciona en dos realidades diferentes y para corregir lo que no encajaba. Ahora nos gustaría abrirlo a otros centros del país», cuenta César. «Trabajando por separado, ningún centro reúne experiencia suficiente para aprender nada sólido. Juntando la de todos, sí», resume.

Mejora en el día a día

¿Y qué cambia esto en la práctica? Según César, bastante. «Si logramos describir bien cómo se comporta este tratamiento en niños, los equipos podrán indicarlo con menos incertidumbre: sabiendo qué vigilar, en qué pacientes extremar la prudencia y en cuáles hay menos motivo de preocupación. Eso ya es, por sí mismo, una mejora en el cuidado diario».

Pero hay algo que las familias notarán antes que cualquier informe médico: «Menos ingresos y aguantar mejor el esfuerzo significan más días de colegio y poder seguir el ritmo de los amigos en el patio», apunta César.

Una apuesta que ya suma 120.000 euros desde 2018

Esta es la novena edición de la Beca Menudos Corazones de Investigación Médica, y con ella la Fundación ya ha destinado 108.000 euros a financiar investigación sobre cardiopatías congénitas desde su primera convocatoria en 2018. «Sigue apostando por una iniciativa que nace de las inquietudes y preguntas que se hacen los propios equipos médicos, con la intención de mejorar la vida de los niños y niñas con enfermedades cardiacas», explica Ana Martínez, presidenta del Patronato de Menudos Corazones. «El proyecto ganador de este año conlleva, además, la posibilidad de trasladar al ámbito pediátrico los avances que ya han demostrado su eficacia en población adulta, algo que no siempre puede abordarse con la rapidez que desearíamos».

Desde la Sociedad Española de Cardiología Pediátrica y Cardiopatías Congénitas, su presidenta, la Dra. Georgia Sarquella, coincide en por qué este tipo de estudios importa: «Las cardiopatías congénitas son muy heterogéneas, por lo que ningún hospital por sí solo puede generar el conocimiento necesario. Poner en común la experiencia de varios centros, con criterios comunes, nos permitirá saber si un tratamiento que ha cambiado la vida de los pacientes adultos puede hacer lo mismo por nuestros niños y niñas».

Investigar es cuidar el futuro

Sergi César destaca especialmente quién otorga esta Beca: «Tiene un valor especial porque viene de Menudos Corazones, que está muy cerca de las familias que conviven con una cardiopatía congénita». Y quiere dejar un mensaje para ellas: «Su confianza y su participación tienen un valor enorme, porque sin ellas no habría nada que estudiar. Investigar es también una forma de cuidar el futuro de todos los niños».